به گزارش ایسنا به نقل از بي بي سي، متخصصان علوم پزشکی در لندن با استفاده از ژن‌درمانی توانستند این اختلال را که موجب می‌شود خون نتواند انعقاد داشته و در نهایت باعث خونریزی بیشتر می‌شود، درمان کنند.
متخصصان در یک آزمایش به گروه کوچکی از بیماران مبتلا به هموفیلی ویروسهایی را که از نظر ژنیتکی دستکاری شده بودند تزریق کردند. این ویروسها دستورالعمل‌های از دست‌رفته ژنتیکی را به بدن بیماران منتقل کردند.
یک سال بعد از انجام این درمان، میزان پروتئین انعقادی در بدن ۱۱ نفر از ۱۳ بیماری که در این آزمایش شرکت کرده بودند به وضع عادی بازگشته است.
بیمارانی که با اختلال ژنتیکی هموفیلی متولد می‌شوند بدنشان قادر نیست نوع پروتئینی را تولید کند که برای انقعاد خون و جلوگیری از خونریزی لازم دارند.
جیک اومر، بیمار ۲۹ ساله‌ای که شامل گروه آزمایشی بوده می‌گوید حالا احساس می‌کند که بدن جدیدی دارد. برای او حتی یک آسیب جزئی منجر به خونریزی شدید می‌شد. او می‌گوید زمانی که در کودکی دو دندانش را از دست داده بود، برای روزها پس از آن خونریزی داشت. حتی قدم زدن زیاد باعث خونریزی در مفاصل او و ایجاد ورم مفاصل در وی می‌شد.
جیک هر هفته نیاز به حداقل سه آمپول فاکتور۸ داشت تا بتواند به زندگی عادی ادامه بدهد اما در فوریه ۲۰۱۶ میلادی فقط با یکبار تزریق ژن‌درمانی شد.
ویروس در درمان جدید مثل یک پستچی عمل می‌کند تا "دستورالعمل‌های ژنتیکی" را به کبد منتقل کند که سپس آنها شروع به تولید فاکتور۸ یا همان پروتئین انعقادی می‌کنند.
گفته شده آزمایش‌های ببیشتری انجام خواهد شد تا دیده شود که آیا واقعا این درمان زندگی بیماران را تغییر می‌دهد. همچنین هنوز مشخص نیست که تاثیر ژن‌درمانی جدید بر بیماران تا چه مدتی باقی خواهد ماند.
ژن‌درمانی احتمال دارد که خیلی گران هم باشد. اما در حال حاضر هزینه فاکتور۸ یک بیمار مبتلا به هموفیلی که مرتب از آن استفاده می‌کند به ۱۳۵ هزار دلار در سال می‌رسد.
نظر شما